美国FDA批准全球首个“广谱”抗癌药！意义重大

ABIG

美国FDA（食品和药物管理局）当地时间11月26号加速批准了精准抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的上市，据悉，不少业内人士表示，Vitrakvi是第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。

据FDA官网称，Vitrakvi是由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发，可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

FDA称，Vitrakvi在不同类型的实体瘤中表现出75%的总体反应率，6个月后反应率为73%，一年后反应率为39%。

FDA的文章还称，在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳，恶心，咳嗽，便秘，腹泻，头晕，呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。建议卫生保健提供者在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查，然后按月和临床指示进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象，如头晕。

售价方面，成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量；儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

美国食品和药物管理局批准的精准抗癌药VitrakvI用于治疗恶性实体瘤。这款新的抗癌药，基于不同肿瘤的共同”生物标记物”。美药管局局长评价称，这是一个重要转变，这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征，而非基于身体组织。

这则重大消息一出，迅速受到全球关注。美国食品和药物管理局批准的这款抗癌药物，具有新的突破
和重大意义。

新获批的这款药物的商品名是Vitrakvi。美国食品和药物管理局(FDA)26日发布公报说，新获批的这款药物可用于治疗”神经酪氨酸激酶受体”(NTRK)基因与无关基因发生异常融合并导致蛋白变异的实体瘤，是第一款靶向这种变异的抗癌药。

拜耳公司表示，这款药由拜耳和一家肿瘤公司联合开发。

关于这款药，美国广播公司报道了一则案例，9岁男孩阿什顿·利兹（Ashton Leeds)在5岁时被诊断为甲状腺癌4期。医生发现他对治疗产生了抗药性。去年春天，他接到了此次获批的这款新药药物试验的通知，到西雅图儿童医院接受了治疗。该医院儿科肿瘤医生凯蒂·艾伯特（Dr. Katie Albert)表示，传统的癌症化疗针对的是细胞中帮助它们分裂的机制，但这款药不同，”这款药事实上针对特定癌症肿瘤细胞DNA的变化。”

那么，这款药的原理是什么呢？拜耳公司介绍，这是一款口服TRK抑制剂，用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。

这种口服的TRK抑制剂，实际上是一种酪氨酸激酶。主要是用于有这种TRK基因和其他的基因发生融合以后，存在有融合蛋白表达的恶性肿瘤的治疗。它的治疗原理主要是针对基因融合以后的蛋白激酶，抑制这个蛋白激酶的活性，从而可以抑制肿瘤。

据了解，这种NTRK基因融合实体瘤不局限于特定细胞或组织，它是可能发生在身体任何部位的癌症，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等。

美药管局局长斯科特·戈特利布说，这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征，而非基于身体组织，它反映了抗癌疗法的进步，也就是利用生物标记物开发更精准、更具靶向性的药物。

这款药的创新之处就在于它是第一种FDA批准的不区分肿瘤来源的治疗肿瘤的靶向药物，大概有10多种肿瘤都可以应用这个药物。虽然它覆盖的种类很多，但是每种癌症当中有这个基因融合的其实比较罕见。除了婴儿型纤维肉瘤和分泌型乳腺癌之外，剩下的有这种基因融合的恶性肿瘤都不到10%。

拜耳公司方面表示，TRK融合是罕见的，但却存在于许多不同的肿瘤类型，获批的这款新药对TRK融合癌症患者来说，是首个治疗药物。此外，据介绍，在支持此次获批的临床试验中，这款药在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤和婴儿纤维肉瘤等。

目前，除了美国食品和药物管理局（FDA)日前批准这款药外，拜耳公司表示，已经在欧洲递交了上市许可申请。

这款药价格非常贵。按现在拜耳公司的报价，一年费用合人民币270多万。如果积极申请，主要还是看公司的意愿，预计有半年到一年应该能够用上这个药。这个药除了价格贵之外，很重要的一点就是，实际上在恶性肿瘤当中，带有这种NTRK基因融合的人是比较少的。目前，NTRK抑制剂类的药物中，有4个在研的类似药物都临床二期试验了。