美国FDA(食品和药物管理局)当地时间11月26号加速批准了精准抗癌药Vitrakvi(又名larotrectinib)的上市,据悉,不少业内人士表示,Vitrakvi是第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物,同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。
据FDA官网称,Vitrakvi是由Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发,可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者(包括成人和儿童),尤其适合晚期和已经发生转移,且手术风险较大,没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。可有效治疗的癌症类型包括:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。
FDA称,Vitrakvi在不同类型的实体瘤中表现出75%的总体反应率,6个月后反应率为73%,一年后反应率为39%。
FDA的文章还称,在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳,恶心,咳嗽,便秘,腹泻,头晕,呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。建议卫生保健提供者在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查,然后按月和临床指示进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象,如头晕。
售价方面,成人胶囊批发采购费用:32800美元,30天用量;儿童口服液配方的费用:起价为每月11000美元,根据患者的表面积计算。拜耳公司表示,患者不会负担不起,大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用,并将免费提供Vitrakvi,同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物,拜耳还承诺,如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效,将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。
美国食品和药物管理局批准的精准抗癌药VitrakvI用于治疗恶性实体瘤。这款新的抗癌药,基于不同肿瘤的共同”生物标记物”。美药管局局长评价称,这是一个重要转变,这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征,而非基于身体组织。
这则重大消息一出,迅速受到全球关注。美国食品和药物管理局批准的这款抗癌药物,具有新的突破
和重大意义。
新获批的这款药物的商品名是Vitrakvi。美国食品和药物管理局(FDA)26日发布公报说,新获批的这款药物可用于治疗”神经酪氨酸激酶受体”(NTRK)基因与无关基因发生异常融合并导致蛋白变异的实体瘤,是第一款靶向这种变异的抗癌药。
拜耳公司表示,这款药由拜耳和一家肿瘤公司联合开发。
关于这款药,美国广播公司报道了一则案例,9岁男孩阿什顿·利兹(Ashton Leeds)在5岁时被诊断为甲状腺癌4期。医生发现他对治疗产生了抗药性。去年春天,他接到了此次获批的这款新药药物试验的通知,到西雅图儿童医院接受了治疗。该医院儿科肿瘤医生凯蒂·艾伯特(Dr. Katie Albert)表示,传统的癌症化疗针对的是细胞中帮助它们分裂的机制,但这款药不同,”这款药事实上针对特定癌症肿瘤细胞DNA的变化。”
那么,这款药的原理是什么呢?拜耳公司介绍,这是一款口服TRK抑制剂,用于治疗无已知耐药突变的,广泛转移或局部手术治疗效果不好的,现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的,NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。
这种口服的TRK抑制剂,实际上是一种酪氨酸激酶。主要是用于有这种TRK基因和其他的基因发生融合以后,存在有融合蛋白表达的恶性肿瘤的治疗。它的治疗原理主要是针对基因融合以后的蛋白激酶,抑制这个蛋白激酶的活性,从而可以抑制肿瘤。
据了解,这种NTRK基因融合实体瘤不局限于特定细胞或组织,它是可能发生在身体任何部位的癌症,包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等。
美药管局局长斯科特·戈特利布说,这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征,而非基于身体组织,它反映了抗癌疗法的进步,也就是利用生物标记物开发更精准、更具靶向性的药物。
这款药的创新之处就在于它是第一种FDA批准的不区分肿瘤来源的治疗肿瘤的靶向药物,大概有10多种肿瘤都可以应用这个药物。虽然它覆盖的种类很多,但是每种癌症当中有这个基因融合的其实比较罕见。除了婴儿型纤维肉瘤和分泌型乳腺癌之外,剩下的有这种基因融合的恶性肿瘤都不到10%。
拜耳公司方面表示,TRK融合是罕见的,但却存在于许多不同的肿瘤类型,获批的这款新药对TRK融合癌症患者来说,是首个治疗药物。此外,据介绍,在支持此次获批的临床试验中,这款药在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤和婴儿纤维肉瘤等。
目前,除了美国食品和药物管理局(FDA)日前批准这款药外,拜耳公司表示,已经在欧洲递交了上市许可申请。
这款药价格非常贵。按现在拜耳公司的报价,一年费用合人民币270多万。如果积极申请,主要还是看公司的意愿,预计有半年到一年应该能够用上这个药。这个药除了价格贵之外,很重要的一点就是,实际上在恶性肿瘤当中,带有这种NTRK基因融合的人是比较少的。目前,NTRK抑制剂类的药物中,有4个在研的类似药物都临床二期试验了。