美国FDA（食品和药物管理局）当地时间11月26号加速批准了精准抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的上市，据悉，不少业内人士表示，Vitrakvi是第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。

据FDA官网称，Vitrakvi是由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发，可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

FDA称，Vitrakvi在不同类型的实体瘤中表现出75%的总体反应率，6个月后反应率为73%，一年后反应率为39%。

FDA的文章还称，在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳，恶心，咳嗽，便秘，腹泻，头晕，呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。建议卫生保健提供者在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查，然后按月和临床指示进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象，如头晕。

售价方面，成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量；儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

美国食品和药物管理局批准的精准抗癌药VitrakvI用于治疗恶性实体瘤。这款新的抗癌药，基于不同肿瘤的共同”生物标记物”。美药管局局长评价称，这是一个重要转变，这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征，而非基于身体组织。

这则重大消息一出，迅速受到全球关注。美国食品和药物管理局批准的这款抗癌药物，具有新的突破
和重大意义。

新获批的这款药物的商品名是Vitrakvi。美国食品和药物管理局(FDA)26日发布公报说，新获批的这款药物可用于治疗”神经酪氨酸激酶受体”(NTRK)基因与无关基因发生异常融合并导致蛋白变异的实体瘤，是第一款靶向这种变异的抗癌药。

拜耳公司表示，这款药由拜耳和一家肿瘤公司联合开发。

关于这款药，美国广播公司报道了一则案例，9岁男孩阿什顿·利兹（Ashton Leeds)在5岁时被诊断为甲状腺癌4期。医生发现他对治疗产生了抗药性。去年春天，他接到了此次获批的这款新药药物试验的通知，到西雅图儿童医院接受了治疗。该医院儿科肿瘤医生凯蒂·艾伯特（Dr. Katie Albert)表示，传统的癌症化疗针对的是细胞中帮助它们分裂的机制，但这款药不同，”这款药事实上针对特定癌症肿瘤细胞DNA的变化。”

那么，这款药的原理是什么呢？拜耳公司介绍，这是一款口服TRK抑制剂，用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。

这种口服的TRK抑制剂，实际上是一种酪氨酸激酶。主要是用于有这种TRK基因和其他的基因发生融合以后，存在有融合蛋白表达的恶性肿瘤的治疗。它的治疗原理主要是针对基因融合以后的蛋白激酶，抑制这个蛋白激酶的活性，从而可以抑制肿瘤。

据了解，这种NTRK基因融合实体瘤不局限于特定细胞或组织，它是可能发生在身体任何部位的癌症，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等。

美药管局局长斯科特·戈特利布说，这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征，而非基于身体组织，它反映了抗癌疗法的进步，也就是利用生物标记物开发更精准、更具靶向性的药物。

这款药的创新之处就在于它是第一种FDA批准的不区分肿瘤来源的治疗肿瘤的靶向药物，大概有10多种肿瘤都可以应用这个药物。虽然它覆盖的种类很多，但是每种癌症当中有这个基因融合的其实比较罕见。除了婴儿型纤维肉瘤和分泌型乳腺癌之外，剩下的有这种基因融合的恶性肿瘤都不到10%。

拜耳公司方面表示，TRK融合是罕见的，但却存在于许多不同的肿瘤类型，获批的这款新药对TRK融合癌症患者来说，是首个治疗药物。此外，据介绍，在支持此次获批的临床试验中，这款药在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤和婴儿纤维肉瘤等。

目前，除了美国食品和药物管理局（FDA)日前批准这款药外，拜耳公司表示，已经在欧洲递交了上市许可申请。

这款药价格非常贵。按现在拜耳公司的报价，一年费用合人民币270多万。如果积极申请，主要还是看公司的意愿，预计有半年到一年应该能够用上这个药。这个药除了价格贵之外，很重要的一点就是，实际上在恶性肿瘤当中，带有这种NTRK基因融合的人是比较少的。目前，NTRK抑制剂类的药物中，有4个在研的类似药物都临床二期试验了。

英国《独立报》网站8月27日报道，与其他侧重于降低胆固醇的治疗方法不同，卡那单抗针对的是可导致动脉堵塞和某些癌症恶化的炎症。科学家发明的这种开创性的新药，可通过缓解身体炎症来预防心脏病发作和治疗某些类型的癌症。

将这种药物称为治疗心脏疾病“新前沿”的医生发现，该药可将心脏病发作的风险降低25%，将癌症的死亡率减少一半，还可防止炎性疾病如痛风和关节炎。

得出这个研究结果是因为科学家发现，心脏病发作往往发生在那些胆固醇正常而主要风险是慢性炎症的人群中。

近年来，炎症及其对身体的影响越来越受到人们的广泛关注。科学家们发现有越来越多的证据表明，炎症在痴呆症等许多改变生活的疾病中发挥着重要的作用。

服用这种药物的人癌症死亡率也更低，特别是肺癌患者。研究人员表示，抗肿瘤的疗效是一个“令人激动”的可能性，但是警告说还需进一步的研究，因为实验不是为了测试药物对肿瘤的影响而设计的。

医生们不认为该药物可以阻止癌症新发，但根据其他研究认为，它有可能减缓已出现的肿瘤的生长。

国家癌症研究所预防部门主管巴尼特·克雷默博士说，治疗癌症的疗效是意料之外的，但对各种类型肿瘤的疗效并不一致。

这种药物的副作用也值得关注：在接受卡那单抗治疗的患者中，约千分之一的人患致命感染的风险提高，其中年纪较大的人和糖尿病患者危险最大。

美国食品和药物管理局（FDA）在上月宣布，通过结合三种抗病毒药物的Vosevi用在患有Ｃ型肝炎病毒的成人。

Vosevi是一综合药物，含有被称为“奇迹药”的Sovaldi（学名：Sofosbuvir）、Epclusa（学名：Velpatasvir）、与Voxilaprevir。Sofosbuvir与Velpatasvir是已经过核准使用的现有Ｃ肝药物，Voxilaprevir则是最新核准使用的药物成分。Vosevi是药物商品名，由药厂Gilead Sciences生产制造。

FDA表示，Vosevi口服综合药主要针对感染C型肝炎病毒第一到第六基因型、曾接受过直接攻击Ｃ肝病毒的药物治疗的成人，条件是没有肝硬化、或是轻度肝硬化。FDA药物评估与研发部门抗菌药物办公室主任Edward Cox表示，直接攻击肝炎病毒的药物可防止药物倍数成长，进而治疗C型肝炎。接受过其他疗程但病情无法治愈的病患，新的Vosevi口服综合药是一新选择。

药厂Gilead Sciences原计划Vosevi口服综合药有希望可成为C肝第一线治疗，但在一项与现有药物优劣比较的临床实验中，无法证实Vosevi口服综合药比现有的Sovaldi与Epclusa的结合疗程更有效。不过，在另外两个以NS5A抑制剂治疗反应不佳的病患为主的实验中，三个药物结合治疗效果显著，Vosevi口服综合药12周疗程的疗效，在两项研究中分别高达96%与98%。

FDA指出，是否适用Vosevi口服综合药还要依照C型肝炎的基因型、以及之前的治疗历史而定。C型肝炎至少有六种基因型，每一型都不同。找出病毒的基因型可帮助找出最适合的疗程。目前美国75%的C型肝炎病患是第一基因型，20%到25%是第二或第三型，其他少数是其他基因型。

Vosevi口服综合药常见副作用是头痛、疲倦、腹泻与恶心。使用Rifampin药物的病患禁止使用。

近年C型肝炎药物的争议在于要价十分昂贵。药厂Gilead Sciences还未定出价钱，但定价标准可能与Sovaldi定价一次疗程逼近10万元类似。不过Gilead Sciences也透露公司的病患支持项目应会包含Vosevi口服综合药。

新研究显示，标准疗法加上一种新的抗荷尔蒙药物，可使晚期前列腺癌死亡风险降低将近40%。

美国临床肿瘤学会(American Society for Clinical Oncology)3日在芝加哥召开年会，会上针对前列腺癌（摄护腺癌）发表的两项研究报告指出，为晚期前列腺癌的标准疗法加上一种新的抗荷尔蒙药物，可使死亡风险降低将近40%，这种药物是杨森药厂(Janssen)制造的阿比特龙(abiraterone)，品牌名为泽珂(Zytiga)。

前列腺癌有92%在癌细胞尚未扩散到身体其他部分的早期即发现，可是约有5%患者确诊时癌细胞已扩散，平均存活期不到5年。

转移性前列腺癌的标准治疗药物是泼尼松(predinisone)，而涵盖34国的1200名患者的研究显示，如合并使用阿比特龙，死亡风险可降低38%，癌症恶化的时间也从14.8个月延长到33个月。

第二项涵盖将近2000名男性的临床试验显示，在晚期患者的初步标准疗法加入阿比特龙，可使死亡风险降低37%，癌症复发的机率也降低70%，骨头出现严重并发症的机率则降低50%。

前列腺癌是美国男性的一大死因，每年诊断出的新病例超过16万1000件，每年有超过2万6000人因此丧生。

睾丸素会促进摄护腺癌细胞生长，因此通常采用雄性激素去除法(ADT)治疗，防止睾丸制造睾丸素或其他男性荷尔蒙以减缓癌细胞生长。

但是，患者即使接受ADT治疗，身体其他器官仍可能继续制造少量睾丸素和其他男性激素，而阿比特龙可使全身停止制造这些激素。

不过，服用阿比特龙的患者更容易出现严重副作用，尤其是高血压之类的心血管问题，以及肝脏分泌酵素异常。

在第一项研究，使用合并疗法的患者有20%出现高血压，比标准疗法的10%高出一倍。在第二项研究有41%患者出现严重副作用，高于标准疗法的29%。

研究人员说，这显示属于心脏问题高风险群的男性，例如糖尿病患，对使用阿比特龙必须特别慎重。

一项新出炉的研究显示，每天服用低剂量的阿司匹林可能会降低患胰腺癌的风险。

据合众国际社报道，该研究论文主要作者、耶鲁公共卫生学院流行病学教授里施（Harvey Risch）博士表示，来自中国的这项研究虽然并未证明其中的因果关系，然而一些明显证据表明，服用阿司匹林不仅可降低患心血管病或结直肠癌的风险，也有可能会降低人们患胰腺癌的风险。

据美国癌症协会统计，今年约有5.3万美国人将被诊断为胰腺癌，每年约4.2万人死于这种疾病。胰腺癌通常就像一位“沉默杀手”，因为直到肿瘤晚期，患病症状才会出现。

该研究于2006至2011年间对上海761名被诊断为胰腺癌的患者进行了跟踪调查，同时将他们与未患癌症的794名健康人士进行了比较。

所有受访者都被询问是否定期服用了低剂量阿司匹林。研究发现，18%非癌症患者都会定期服用低剂量阿司匹林，而胰腺癌患者仅有11%。研究人员在排除其他各种因素，对统计数据进行调整后发现，阿司匹林可能会降低患胰腺癌风险46%。

里施博士指出，这项研究并未直接证明阿司匹林是导致降低风险的原因，而受访者可能也未准确地记住他们服用阿司匹林的剂量。但其他一些研究也发现了类似的结果。过去18年来，不少研究人员都调查研究了阿司匹林服用与胰腺癌风险间的关系，并发现，随着阿司匹林用量的增加，胰腺癌的风险呈显著降低。

里施在美国癌症研究协会的一个新闻发布会上表示，胰腺癌是相对少见的，美国成人仅有1.5%在某个时候可能被诊断为这一疾病，而且经常服用阿司匹林也会引起明显的并发症，因此，在服用阿司匹林之前应该向医生进行咨询。

对此，纽约州瘤科专家菲利普（Tony Philip）博士认为，美国人应对于来自中国的这一研究结果保持谨慎解释的立场。他指出，世界上任何某一部分人的基因与其他地区可能都有很大的不同，此外，对于该研究受访者的具体情况也并不清除，包括他们是否服用了中药，是否有家族病史等。

他表示，他本人不会建议病人每天服用低剂量阿司匹林，但这项研究结果可以作为进一步进行论证的基础。
该研究发表在12月20日的《癌症流行病学、生物指标及预防》（Cancer Epidemiology, Biomarkers & Prevention）上。

一项新出炉的研究显示，每天服用小剂量阿司匹林可降低老年人患心脏病和癌症的风险，并可显著降低医疗保健支出。

据《合众国际社》报道，南加州大学(University of Southern California)研究人员此次采用国家数据对每日服用阿司匹林的长期益处进行了评估。研究显示，对于51至79岁的美国老年人，如果每天服用小剂量阿司匹林，每1000人可减少11例心脏病和4例癌症发生。

该研究主要作者阿古斯(David Agus)博士在大学新闻发布会上称，虽然阿司匹林的健康效益是行之有效的，但的确很少有人去使用它。他们的研究表明，小剂量使用阿司匹林具有多重健康效益，且有助于降低医疗保健支出，是一项低成本的健康措施，应考虑对适当的病人采取这一护理标准。

例如，研究发现，小剂量使用阿司匹林可延长预期寿命0.3年，这意味着，每1000人至少有8人寿命将达到80岁，至少有3人寿命将达100岁，估计有90万人因寿命延长可活到2036年。此外，老年人每天使用低剂量阿司匹林可产生预期国民净健康价值6920亿美元。

该研究的另一位作者、加州大学谢弗中心(Schaeffer Center)主任戈德曼(Dana Goldman)指出，他们的研究结果可能具有讽刺意味，因为廉价的阿司匹林却具有如此大的功效。但目前只有40%的美国人在需要的时候才服用阿司匹林，应该鼓励更多的人去使用阿司匹林，这会带来明显的健康益处，并可节省更多的医疗保健支出。

然而，低剂量阿司匹林也并不是一种完美的治疗方法。这项研究显示，中风发病率并未显著减少，同时，胃肠道出血情况增加25%。这意味着每63名51至79岁的美国人中就有两人可能会发生出血情况。

该研究结果发表在11月30日的《PLoS One杂志》上。

美国约翰霍普金斯大学的科学家们表示，抗癌药物格列卫(Gleevac)如果被伊马替尼(imatinib)取代，5年可为患者节省10万美元，可为拥有100位患者的保险公司节省900多万美元。随着诺华制药的专利药物格列卫专利期满，伊马替尼投放市场时，价格仅为格列卫的十分之一。

格列卫是一种酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗慢性骨髓性白血病，可以帮助5年内不复发的患者存活下去。在此期间，患者为了减少副作用，一直周旋于格列卫、达沙替尼和尼罗替尼之间。这三种药物为白血病患者带来的存活率较为接近，但都比较昂贵，每年需要花费掉患者6万至8万美元的医疗费用，如果未来价格下调，将为患者、医生和保险公司带来好消息。

约翰霍普金斯大学卫生和策略管理助理教授William Padula表示，当格列卫的药物专利期满之后，伊马替尼的售卖价格就会比较接近该种药物的真实价值。这一最新研究发表于美国国家肿瘤研究所的期刊上，科学家们构建数学模型来评估伊马替尼(imatinib)的5年期疗效。伊马替尼取代格列卫之后，可以在5年内帮助患者节省10万美元，如果说格列卫每年的花费是6万美元的话，那么伊马替尼仅需6千美元。

国际患者想买到美国新药有两个途径：

一是亲自赴美医院，医生门诊开处方买药，但这种途径耗时长，成本高，对某些患者可行度不高。
二是通过在美国的就医公司购买，例如美博国际ABIG，为患者翻译病例，联系美国医院专家医生开处方，药物从医院由专人直接送至患者或指定地址，用药期间还会为患者联系医生指导答疑。

在患者选择购买美国药品时一定要选择和美国医院有合作关系的正规公司，并可提供与医院进行远程门诊或视频会诊，保护患者的利益。

需要提醒的是，国际患者在美国购处方药，也须美国医生门诊开处方后才可以。美博国际提供根据患者病历和诊断报告对症联系安排预约美国医生对症门诊处方购药服务，满足跨国紧急医疗需求。

摘要：据美国麻省理工大学技术评论报道，美国国防部近日宣布，将与生物制药公司“博格健康”合作，利用人工智能技术开展新药研发，以寻找对现有药物不起反应的侵入性乳腺癌治疗方案。该合作项目将对白宫癌症登月计划提供支持，该计划将筛选多达25万个样本来寻找早期癌症的新生物学指标和生物标记。根据美国国家癌症研究所报告，乳腺癌死亡率在过去20年中稳中有降，但仍是美国女性癌症中的第二杀手。

根据双方协议，博格公司将有机会进入美国国防部的临床乳房护理项目库，该库中存有近8000名患者的健康及患病组织的13600个样本。

博格公司的研究人员将使用一台离心机来处理实验室样品。博格公司已研发出一种人工智能平台来快速筛选病人的组织样本，以寻找潜在的药物靶点。研究人员首先将对来自健康供体的样品和各种乳腺癌亚型的样品进行基因测序，从而对存在于癌细胞和正常细胞中的突变、蛋白及细胞过程建立基因组信息。这些数据将与患者的已知病史结合起来送入人工智能平台，并利用数万个数据点建立起健康及患病组织的不同模型。该平台的算法最终将找出横跨这些模型的分子签名中的热点。这些热点或可代表生物标记或药物靶点。

博格公司联合创始人、总裁兼首席执行官尼文·纳拉因称，与常规新药研发过程相反，新项目将从数据开始，并通过数据生成假定药物。纳拉因认为，目前还有一些乳腺癌的亚型没被鉴别出来，新项目或可帮助识别这些未知亚型及已知亚型的药物靶点。新项目发现的关键生物标记则可为通过血检鉴别乳腺癌提供帮助，这要比目前的活检法更少侵入性。

美国食品药品管理局(简称FDA)的重要职能之一是新药审评。FDA将加快新药审评、促进创新发展作为其一项重要使命。近年来，FDA开展了一系列改革活动，大大缩短了新药审评时间。从1992年平均需要二年半时间审评一个新药到目前不到十个月审评一个新药，为重症患者获得急需新药赢得了宝贵时间，也为自己树立了一个高效政府机构新形象。

一、FDA简介

FDA是美国历史最悠久的保护消费者组织之一，共约有全职员工15700人，分布在美国各主要城市以及中国、英国、比利时、意大利、印度、墨西哥、智利、哥斯达黎加、南非和约旦等10个国家。其监督管理的产品包括：食品、人用药品、人用生物制品、兽用药品、化妆品、医疗机械、放射性机电产品（包括手机、微波炉等）以及烟草产品，每年监督管理的产品价值超过2万亿美元。2015年度FDA财政预算为47.4亿美元。

FDA局长由美国总统提名并经参议院表决批准。FDA总部划分为五大办公室，分别是局长办公室、食品和兽药办公室、药品和烟草产品办公室、全球监管和政策办公室，以及运行办公室。为履行监管职责，FDA在全国各地设立了许多派出机构。派出机构的总人数约为4500，约占FDA总人数的三分之一。以下重点介绍FDA总部负责新药审评的药品审评与研究中心。

药品审评与研究中心归FDA药品和烟草产品办公室管理。药品审评与研究中心共有4508名员工，划分为12个办公室，分别是：中心主任办公室，对外沟通与交流办公室，法规依从办公室，仿制药办公室，管理办公室，医学政策办公室，新药办公室，药品质量办公室，监管政策办公室，战略项目办公室，监测和流行病学办公室，转化医学办公室。新药办公室是药品审评与研究中心的主要办公室，细分为6个办公室，分别对各类不同的新药进行审评，分别是：抗菌药办公室，负责对抗菌新药的审评；第一药品审评办公室，负责对心血管、肾脏、神经以及精神类疾病新药的审评；第二药品审评办公室，负责对麻醉、止痛、成瘾类、代谢、内分泌、肺、风湿类疾病新药的审评；第三药品审评办公室，负责皮肤、胃肠、先天性代谢缺陷、骨、生殖、泌尿疾病新药的审评；第四药品审评办公室，负责医学影像产品的审评；血液和肿痛药品审评办公室，负责对血液和肿瘤疾病新药的审评。

二、新药审评基本程序

新药审评包括两个过程：一个是新药临床试验申请(简称IND)审评过程，另一个是新药上市申请(简称NDA)审评过程。

(一) IND审评
新药申请人完成新药临床前研究后，就可以向FDA提出IND。如FDA在收到IND之后的30天内未提出反对意见，申请人就可以自行开展新药临床研究。据FDA统计分析，每5000种进入临床前研究的化合物，仅有5种左右能进入人体实验阶段，最终仅有1种化合物获得上市许可。

IND审评是联系新药临床前研究与临床研究的中间环节。IND审评的目的是确保新药临床研究的安全性，以避免给临床试验受试者带来不必要的风险。IND主要包括两种类型：一种是“商业性IND”，最终目的是为了使新产品获得上市许可，另一种是“非商业性IND”，目的是为了非商业性学术研究，通常由政府机构或科研院所提出这类申请。FDA收到的IND申请大多数属于“非商业性IND”。

IND审评主要侧重于安全性审评。如果FDA对审评结果满意，在收到IND资料后的30天内未做出暂停临床研究的决定，申请人就可以立即开展临床研究。值得注意的是，药品审评与研究中心对IND审评合格的申请并不发出审评合格的通知，故有“没有消息就是好消息”的说法。如果FDA认为IND资料尚存在某些微小缺陷，但不足以作出暂停临床研究的决定，申请人可以在对缺陷项目进行整改的同时开展临床试验。

（二）NDA审评
NDA审评是药品上市前的重要环节。NDA审评的最主要目的是为了确保上市药品的安全有效、质量可控。NDA申报材料主要包括以下15个方面的内容：索引，摘要，化学、生产工艺及质量控制方面数据，样品、包装及标签，非临床药理和毒理数据，人体药代动力学和生物利用度数据，微生物学数据(仅限于抗生素类药品)，临床数据，安全性数据更新报告(一般在NDA申报120天后上报)，统计学数据，病例报告表，病例报告格式，专利信息，专利声明，其他有关信息。
药品审评与研究中心将申请NDA的新药划分为以下10类：

第1类系指新的分子结构(指从未在美国上市的活性成分)；
第2类系指新的活性成分(指已上市产品的新盐结构或新酯结构等)；
第3类系指新的剂型；
第4类系指新的组合产品；
第5类系指新的配方或新的生产厂家；
第7类系指已在市场销售但未获得NDA批准的药品；
第8类系指非处方药转换；
第6、9、10类系指新的适应症(针对适应症变化的不同情形)。

药品审评与研究中心将申报的新药按两种审评机制进行审评。一种是正常审评机制；另一种是优先审评机制。

NDA审评主要目的是验证申请人所得出的结论是否正确，药品是否安全有效、质量可控。药品审评与研究中心内部审评人员在审评新药时要展开广泛的交流讨论。例如，医学审评人员在分析临床数据时可能与申请人得出不同的结论，这时医学审评人员就可能与统计学审评人员进行探讨，了解从统计学角度如何看待这个问题。同样，药理学审评人员可能与统计学人员进行密切交流，探讨药品长期动物实验造成潜在致癌性的统计学意义。当药品审评结束时，每个审评员分别写出一份审评报告，交由部门负责人进行汇总分析，并做出是否批准上市的决定。

NDA审评结束时，药品审评与研究中心将根据审评结果，分别做出同意上市、暂不同意上市或不同意上市三种决定。收到同意上市决定的产品可立即在美国上市，收到暂不同意上市决定的产品需要就某些细节问题进行修改或补充有关资料，收到不同意上市决定的产品需进行较大范围的变更或补充资料。一般来说，产品上市许可决定由处长签发，但第1类产品上市许可决定需要更高一级的办公室负责人签发。例如，药品审评与研究中心的第一药品审评办公室下设3个处，分别是心血管、肾脏类产品处，神经类产品处，以及精神类产品处。通常都是这3位处长负责签发新药上市许可决定，只有第1类产品上市许可决定由第一药品审评办公室主任签发。

三、FDA加快新药审评政策

美国、欧洲和日本是人用药品注册技术规定国际协调会议(ICH)的创始成员单位，在药品注册审评方面采用许多相同或相似的技术指南，但在新药审评速度方面，美国却明显快于欧洲和日本，很多全球创新性新药率先在美国获得上市许可。2013年美国FDA共批准27个新药，其中20个新药系全球首次上市的新药，首次上市的比例高达74%。

美国《处方药用户付费法案》规定，对属于优先审评的创新药，美国FDA应在6个月内完成百分之九十的品种审评。对属于正常审评的创新药，美国FDA应在10个月内完成百分之九十的品种审评。2014年美国FDA共批准41个创新性新药，其中40个新药在6个月或10个月内完成审评。

FDA主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。快速通道针对的是治疗严重疾病且目前临床用药空缺的新药，突破性疗法针对的是对现有疗法有明显改善的新药，加速批准针对的是目前临床用药空缺、基于替代终点而批准的新药，优先审评是指在申请受理后6个月内完成审评的新药。

尽管四种快速审评途径的评判标准各不相同，但实际上四种快速途径之间存在相似性，一种新药往往可以获得不止一种快速审评通道。例如，2014年FDA共批准41个新药，其中纳入快速通道的新药17个，占41%，纳入突破性疗法通道的新药9个，点22%，纳入加速批准通道的新药8个，占22%，纳入优先审评通道的25个，占61%。在41个新药当中，其中27个新药获得不止一种快速审评通道，比例高达66%。

四、美国加快新药审评最新立法进展

尽管美国新药审评速度遥遥领先于其他国家，但美国并不因此故步自封。2015年7月10日，美国众议院以344票赞成、77票反对的投票结果轻松通过了《21世纪治疗法案》(21st Century Cures Act)。该法案长达362页，其核心是加快新药研究、开发和审评。目前该法案正在美国参议院审议之中。

尽管《21世纪治疗法案》能否最终通过参议院表决，目前还不得而知，但从该法案在众议院获得的广泛支持来看，参议院通过该法案的可能性较大。法案有关药品审评的主要内容包括：
(一) 准许FDA提高员工工资待遇，以帮助FDA招聘和留住优秀高端人材。以前美国法律规定，FDA的高级雇员人数不得超过500名，工资待遇不得超过行政I级。2015年美国行政I级的年收入为203700美元。美国国务卿等21名高官为行政I级待遇。新法案规定FDA的高级雇员人数将不受限制，只要符合任职条件就可以聘任为高级雇员；同时，准许优秀高端人材的工资待遇超过行政I级，只有不超过美国总统年薪即可。目前美国总统年薪为40万美元。法案希望通过此举将流向药品生产企业或医疗器械生产企业的高端人材吸引到FDA任职。
(二) 增加国立卫生研究院和FDA年度预算。医药基础研究是发现新药的重要源泉。基础研究取得突破往往能带动一批新药产品的开发。据分析，该法案之所以能高票在众议院获得通过，很重要一个原因是国会议员们高度赞同法案中关于给美国国立卫生研究院(简称NIH)增加年度预算的条款。2015财年NIH的预算为303亿美元。如法案获得通过，2016、2017、2018财年NIH预算将分别增加到318亿美元、333美元、348亿美元。另外，NIH还将新设立创新基金，鼓励医学前沿学科研究和优秀青年科学家创新。未来5年FDA也将新获得5.5亿美元拨款，用于药品监管科学研究。
(三) 鼓励FDA药品审评制度改革，将患者意见和建议更多纳入药品审评决定中。美国国会认为，没有人比患者更能理解疾病所带来的痛苦，也没有人比患者更有资格权衡某一药品的风险和益处。因此药品审评过程中应该充分考虑患者的意见和建议。
(四) 鼓励FDA进一步研究加快药品审评的手段，如扩大生物标记物的应用等。
(五) 加快抗菌药的研发，允许仅经过小范围临床试验就批准某些抗菌药。
(六) 准许具有重大创新的医疗器械产品纳入FDA加快审评通道。
(七) 将罕见病的新适应症独占期延长6个月。